Naukowcy stworzyli nanocząsteczki do dostarczania edytora genetycznego do mózgu
Naukowcy z University of Wisconsin-Madison stworzyli nanocząsteczki, aby dostarczyć do mózgu edytor genetyczny CRISPR. Technologia może znaleźć zastosowanie w terapii celowanej choroby Alzheimera czy Parkinsona. Wyniki prac przedstawiono w artykule opublikowanym w czasopiśmie „Advanced Materials”.
Edytor genomu CRISPR to swego rodzaju „nożyce genetyczne”, które pozwalają modyfikować geny i nadawać im niezbędne właściwości. Ten kierunek jest obiecujący w leczeniu wielu chorób.
Naukowcy opracowali metodę, która pozwala w sposób nieinwazyjny i bezpieczny pokonać ochronną błonę mózgu (barierę krew-mózg) w celu pełnego jej leczenia za pomocą leków celowanych i określonych technik. Jednym ze sposobów na ominięcie tej bariery jest wstrzykiwanie leków bezpośrednio do mózgu, ale jest to procedura traumatyczna i zapewnia dostęp tylko do obszarów zewnętrznych.
Nowe podejście polega na wprowadzeniu nanokapsułek krzemionkowych, które mogą przenosić narzędzia do edycji genomu do wielu narządów, a następnie rozpuszczać się w sposób nieszkodliwy. Autorzy zmodyfikowali powierzchnię nanocząstek glukozą i fragmentem aminokwasu otrzymanym z wirusa wścieklizny, co pozwoliło im wniknąć w głąb mózgu. W eksperymentach na myszach technologia okazała się skuteczna, w wyniku czego dokonano edycji genów związanych z chorobami neurodegeneracyjnymi.
W przyszłości planowana jest dalsza optymalizacja nanokapsułek, a także testowanie ich skuteczności w zwalczaniu innych chorób mózgu, oczu, wątroby i płuc.
