Naukowcy odkryli nowy mechanizm rozwoju stwardnienia zanikowego bocznego

Naukowcy z Baylor College of Medicine oraz Instytutu Badań Neurologicznych im. Johna Duncan (USA) odkryli mechanizm rozwoju choroby Lou Gehriga, na którą cierpiał słynny fizyk teoretyk Stephen Hawking. Okazało się, że w chorobie tej, zmutowane białko, ubikwilina, przestaje regulować funkcjonowanie lizosomów – składników komórek odpowiedzialnych za przetwarzanie odpadów metabolicznych.

Badacze przeprowadzili eksperymenty z wykorzystaniem muszek owocowych jako organizmów modelowych, którym brakowało ważnej wersji genu kodującego ubikwilinę. Zmutowane owady wykazywały oznaki neurodegeneracji związanej z wiekiem, w tym zakłócenie aktywności komórek nerwowych, ich śmierć i gromadzenie uszkodzonych lizosomów.

Okazało się, że wadliwa ubikwilina przyczynia się do dysfunkcji proteasomu – kompleksu białkowego, który pozbywa się komórkowego “gruzu” – i ingeruje w autofagię, w której zbędne są również zbędne składniki komórkowe. W autofagii pęcherzyki komórkowe) zwane autofagosomami, absorbują uszkodzone białka. Następnie są połączone z lizosomami, których kwaśne środowisko aktywuje enzymy rozkładające odpady. Jednak w obecności zmutowanej ubikwiliiny, pożywka w lizosomach nie jest wystarczająco kwaśna.

Naukowcy planują sprawdzić, czy ten sam mechanizm działa u ludzi. Wierzą, że przy osiągnięciu pozytywnych rezultatów, postęp stwardnienia zanikowego bocznego można będzie spowolnić, przywracając kwasowość lizosomów.

Stwardnienie zanikowe boczne jest nieuleczalną chorobą neurodegeneracyjną, w której atakowane są komórki nerwowe kory ruchowej i neuronów ruchowych. W wyniku tego dochodzi do paraliżu i rozwija się atrofia mięśni. Pacjenci umierają z powodu infekcji dróg oddechowych lub zaprzestania funkcjonowania mięśni oddechowych.

Dodaj komentarz