Najdroższym lekiem na świecie będzie lek stosowany w terapii genowej

Pierwszy lek stosowany w terapii genowej na zachodnim rynku, będzie sprzedawany w Niemczech. Koszt pełnego cyklu leczenia wynosi 1,1 mln euro. Lek jest przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby genetycznej – niedoboru lipazy lipoproteinowej – donosi „The Guardian”.

Preparat o nazwie Glybera jest rozwijany wspólnie przez holenderską firmę biotechnologiczną UniQure oraz włoską firmę Chiesi, która jest odpowiedzialna za jego sprzedaż. Lek pomaga w leczeniu niedoboru lipazy lipoproteinowej, enzymu regulującego stężenie lipidów we krwi, ponieważ zmutowany gen nie jest substancją produkowaną przez organizm człowieka i nie ma ryzyka zatkania jego naczyń krwionośnych przez zwiększone stężenie tłuszczów.

Glybera trafił do sprzedaży już w 2012 roku, ale rząd niemiecki ostatecznie zatwierdził jego sprzedaż jedynie do kwietnia 2015 roku. Firma sprzedaje lek w cenie detalicznej 53 tys. euro za fiolkę. Kuracja dla typowego pacjenta kosztuje około 1,1 mln euro, ale według niemieckich standardów, pacjenci farmakologiczni muszą dostać zniżkę na tego rodzaju leczenie.

W całej Europie liczba potencjalnych pacjentów jest mniejsza niż 150-200 osób, a jest mało prawdopodobne, że dystrybucja leku będzie mieć znaczący wpływ na budżety publiczne i prywatne instytucje opieki zdrowotnej. Jednakże jest to pierwszy lek wykorzystywany w terapii genowej w leczeniu chorób mających swoją przyczynę w zaburzeniach szlaków metabolicznych lipidów udostępniony na rynku zachodnim (dawniej terapia genowa w leczeniu raka była oferowana tylko w Chinach), a na jego przyszłe zastosowanie przemysł farmaceutyczny patrzy z dużym zainteresowaniem.

Obrońcy nowych terapii wskazują, że lek jest skuteczny (pomimo wysokiej ceny), ponieważ jest on w stanie w pełni wyleczyć chorującą osobę.

Leczenie preparatem Glybera jest tańsze niż stosowanie kilku sesji enzymatycznej terapii zastępczej – donoszą przedstawiciele firmy Chiesi.