Czy to nowe lekarstwo na progerię? Naukowcy są o krok od…

Międzynarodowy zespół naukowców ze Szwecji i Włoch opracował potencjalne lekarstwo na progerię, dziedziczną chorobę, która powoduje szybkie przedwczesne starzenie się.

Podczas badania eksperci wykorzystali próbki komórek izolowane od dzieci z progerią. Okazało się, że choroba występuje z powodu upośledzenia funkcji telomeru, które znajdują się na końcach chromosomów i chronią DNA przed uszkodzeniem podczas kopiowania. Ponadto, gromadzi się telomerowy niekodujący RNA, który bierze udział w procesie patologicznym.

Naukowcy zsyntetyzowali antysensowne oligonukleotydy – krótkie łańcuchy nukleotydów, które łączą się z cząsteczkami RNA i hamują ich aktywność.

Hamowanie telomerowych niekodujących cząsteczek RNA pozwoliło komórkom normalnie się dzielić. U myszy cierpiących na analog progerii, terapia antysensowna wydłużyła zarówno maksymalny okres życia (do 44 procent), jak i średni okres życia (do 24 procent).

Takie wyniki, zdaniem naukowców, są obiecujące, a w przyszłości podobne podejście mogłoby poprawić stan wielu pacjentów i wydłużyć ich życie.

Progeria jest rzadką dziedziczną chorobą, która występuje z powodu mutacji w genie kodującym białko Lamin A. Białko bierze udział w tworzeniu błony jądrowej i pakowaniu DNA w jądrze komórkowym. Wada genu prowadzi do kumulacji uszkodzeń w genomie i zakłócenia podziału komórkowego (replikacji). W rezultacie, pacjenci wykazują oznaki przedwczesnego starzenia się, a ich śmierć następuje średnio w wieku 13 lat.